В Российской Федерации зарегистрировали самое дорогое лекарство в мире — препарат «Золгенсма», который применяют для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Лекарство стоимостью $2,5 млн стало третьим зарегистрированным в стране средством для лечения этого заболевания
- 2,5 миллиона долларов за укол — самое дорогое лекарство в мире зарегистрировали в России
- Почему так дорого стоит «Золгенсма»
2,5 миллиона долларов за укол — самое дорогое лекарство в мире зарегистрировали в России
Минздрав зарегистрировал в России препарат «Золгенсма» фармпроизводителя «Новартис», следует из данных государственного реестра лекарственных средств. Компания подала заявку на регистрацию в прошлом году.
Этот препарат применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей до двух лет и считается самым дорогим в мире — одна его доза стоит $2,1 млн (больше 154 млн рублей). Покупкой «Золгенсмы» для детей в России занимается фонд «Круг добра». «Золгенсма» является первым генным препаратом для лечения СМА, она вводится однократно.
Спинальная мышечная атрофия приводит к постепенному ослабеванию мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. У детей это заболевание встречается примерно один раз на 7000 новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Помимо «Золгенсмы», для лечения заболевания применяется препарат «Спинраза», который в России зарегистрировали в 2019 году. Еще одно средство для лечения СМА, «Рисдиплам», зарегистрировали в прошлом году.
В мае о завершении ранней разработки первого отечественного лекарства от СМА сообщила российская биотехнологическая компания Biocad. Препарат, который называется ANB-4, предварительно показал эффективность на животных со СМА, теперь компания должна подтвердить эти результаты в ходе доклинических и клинических исследований.
Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказала «Новой газете», что обычно с момента регистрации препарата до поступления его в гражданский оборот проходит примерно от двух до шести месяцев. По ее словам, в этот период снижается доступность препарата, потому что его нужно ввозить в российской упаковке, а на ее создание и составление инструкции в соответствии с российской маркировкой уходит время. «В этот период нельзя ввезти препарат, как это делалось раньше, до регистрации, в международной упаковке», — пояснила она.
Почему так дорого стоит «Золгенсма»
На сегодняшний день препарат «Золгенсма» производства компании «Новартис» — самое дорогостоящее лекарство в мире.
Первая причина столь высокой цены — способность препарата «кардинально менять жизнь семей, пострадавших от этой разрушительной болезни». Вторая — стоимость вывода нового препарата на рынок. При расчете стоимости будущего препарата обычно используется модель, в которой учитывается его эффективность и то, сколько лет смогут дополнительно прожить принимающие его пациенты. При этом фармацевтическим компаниям необходимо обеспечить получение разумной прибыли от инвестиций и затрат на разработку препарата.
При этом, как ни абсурдно, но препарат может быть экономически выгоден пациентам: для лечения требуется только одно введение «Золгенсмы». При этом одна из альтернатив, препарат «Спинраза», применяется пациентами пожизненно несколько раз в год. Таким образом, стоимость препарата «Спинраза» за десятилетие может составить до 4 миллионов долларов. В настоящий момент компания «Новартис» проводит лотерею, когда препарат бесплатно выдается нескольким семьям в год. В 2020 году таким образом «Золгенсму» получили 170 детей в мире.
Ваш отзыв будет первым.
